成本降九成！印度版CAR-T疗法来了

扫描电镜图像中，T细胞（粉色）攻击癌细胞（黄色）。

本报讯 印度一家小型生物技术公司正在推广一种先进的癌症治疗方法——嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法（以下简称CAR-T疗法）的本土版本NexCAR19。CAR-T疗法由美国首创，主要用于治疗血癌，并在过去几年中蓬勃发展。而印度版CAR-T疗法的成本是全球同类商业产品的1/10。

据《自然》报道，NexCAR19疗法单次治疗费用约3万至4万美元。首个CAR-T疗法于2017年在美国获得批准，目前商业化CAR-T疗法成本在37万至53万美元之间，还不包括医院相关费用和治疗副作用的药费。

印度药品监管机构于去年10月批准印度孟买ImmunoACT公司的NexCAR19疗法在印度用于治疗。去年12月，ImmunoACT开始将之用于付费患者，目前每月在印度各地的医院为20多人提供治疗。

“梦想成真了。”目前在美国国家癌症研究所（NCI）工作的帮助开发NexCAR19疗法的免疫学家Alka Dwivedi说，对这些患者来说，其他治疗方法都失败了。“而现在，他们正逐步被治愈。”

“这是一个非常积极的消息。希望，是浮现在我脑海中的字眼。”巴西圣保罗一家肿瘤治疗机构的血液学家Renato Cunha说，NexCAR19疗法为其他中低收入国家的患者获得先进的细胞疗法铺平了道路。

NexCAR19疗法与美国同类产品相似，但在关键方面有所不同。与美国食品药品监督管理局（FDA）批准的6种CAR-T疗法中的4种一样，它靶向CD19—— 一种在B细胞癌上发现的标记物。然而，在现有的商业疗法中，CAR末端的抗体片段通常来自小鼠，这限制了它的持久性，因为免疫系统将其识别为外来物并最终将其清除。因此，在NexCAR19疗法中，Dwivedi和同事将人类蛋白添加到小鼠抗体片段中。

实验室研究表明，这种“人源化”的CAR的抗肿瘤活性与小鼠来源的CAR相当，并诱导产生了较低水平的细胞因子蛋白。这十分重要，因为一些接受CAR-T疗法治疗的癌症患者会出现一种被称为细胞因子释放综合征的极端炎症反应，这种反应可能危及生命。

在患有不同形式淋巴瘤和白血病的成人中进行的NexCAR19疗法早期临床试验表明，在接受治疗的33人中，有19人的肿瘤在一个月的随访中完全消失，另有4人的肿瘤缩小了一半，总体缓解率达到70%。

加拿大渥太华医院血液学家Natasha Kekre指出，这些结果是基于少数参与者得出的，因此很难评估这种治疗方法对特定癌症的疗效。

只有两名参与者出现了更严重的细胞因子释放综合征，但没有人产生神经毒性反应——CAR-T疗法的另一个常见但短暂的副作用。

ImmunoACT的创始人Rahul Purwar说，将CAR“人源化”可能是NexCAR19疗法安全性提高的原因之一。但也有人认为，这种因果关系尚未建立。

尽管这种疗法的价格对许多印度人而言仍然高昂——他们的年人均国民总收入还不到2500美元，但NexCAR19疗法给人们带来了希望，即CAR-T疗法在其他国家和地区的成本可以更低。为了削减成本，该团队完全在印度开发、测试并制造相关产品。

为将CAR引入T细胞，研究人员通常使用价格昂贵的慢病毒。美国国立卫生研究院临床中心免疫学家Steven Highfill说，在美国，购买足够的慢病毒载体进行50人的试验可能需要80万美元。而ImmunoACT的科学家自己制造了这种基因传递载体。

Highfill说，印度研究人员还找到了一种更便宜的方法来大规模生产这种工程细胞，从而节省了昂贵的自动化机器的费用。

Purwar说，与FDA批准的其他一些产品相比，该疗法的安全性有所提高，从而进一步降低了患者的成本——大多数病人不再需要在重症监护室待上一段时间。（文乐乐）

关键词 : CAR-T印度美国 新浪科技公众号

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